Clinically relevant AAV8-PEX1 gene therapy preserves retinal integrity and function long-term in a murine model of Zellweger spectrum disorder

Omri, S., Di Pietro, E., McDougald, D. S., Zokaei, S., Bennett, J., Hacia, J. G., Braverman, N., Argyriou, C.

DOI: 10.64898/2026.05.11.723906

На странице источника доступны аннотация, полный текст или сведения о том, где его прочитать. Препринт может ещё не пройти рецензирование; проверьте, появилась ли журнальная версия.